Nova možnost za zdravljenje Duchennove mišične distrofije

Italfarmaco in Medis podpisala pogodbo za ekskluzivno distribucijo zdravila givinostat v 17 državah srednje in vzhodne Evrope, vključno z baltskimi državami

Italfarmaco in Medis podpisala pogodbo za ekskluzivno distribucijo zdravila givinostat v 17 državah srednje in vzhodne Evrope, vključno z baltskimi državami
  • Po pogodbi bo Medis dobil ekskluzivno pravico za distribucijo zdravila givinostat v 17 državah EU in zunaj EU, ko bo zdravilo odobreno
  • Givinostat kot možnost za zdravljenje Duchennove mišične distrofije je že pridobil regulatorno odobritev v ZDA in Združenem kraljestvu; odobritev Evropske agencije za zdravila (EMA) je v teku


MILANO, Italija, in LJUBLJANA, Slovenija, 18. marca 2025 – Farmacevtski podjetji Italfarmaco S.p.A. in Medis, ki je vodilno podjetje za celovito trženje farmacevtskih izdelkov v srednji in vzhodni Evropi, sta danes sklenila pogodbo o distribuciji givinostata, zdravila podjetja Italfarmaco za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD). Ko bodo zdravilo odobrili EMA in ustrezni lokalni regulatorni organi v državah, ki niso članice EU, bo to partnerstvo bolnikom v 17 državah, ki jih vključuje pogodba, omogočilo dostop do givinostata. Finančni pogoji sodelovanja niso bili razkriti.

Givinostat je že pridobil regulatorno odobritev v ZDA in Združenem kraljestvu, medtem ko evalvacija pri EMA še poteka.

V skladu s pogodbo Italfarmaco podeljuje podjetju Medis ekskluzivne pravice za distribucijo givinostata v Bolgariji, na Češkem, Hrvaškem, Madžarskem in Poljskem, v Romuniji, na Slovaškem, v Sloveniji ter Estoniji, Latviji in Litvi. Države zunaj EU, ki so prav tako vključene v pogodbo, so Albanija, Bosna in Hercegovina, Črna gora, Kosovo, Severna Makedonija in Srbija. Medis bo odgovoren za celovito trženje givinostata, vključno z uvajanjem zdravila na trg, medicinsko podporo, prodajnimi in trženjskimi aktivnostmi ter dobavo.

Antonio Nardi, podpredsednik in vodja razvoja poslovanja in portfelja v podjetju Italfarmaco, je bo tem povedal:

Zavedamo se izzivov, s katerimi se vsak dansoočajo družine, ki jih prizadene DMD. Zagotavljanje dostopa do givinostata bolnikom v srednji in vzhodni Evropi ni le pomembno – je nujno. S partnerstvom z Medisom, ki ima poglobljeno strokovno znanje in močno infrastrukturo na področju redkih bolezni, lahko to prepotrebno zdravljenje zagotovimo bolnikom, ki ga najbolj potrebujejo.

Martina Perharič, strokovna direktorica in članica uprave za strateški razvoj v podjetju Medis, je dodala:

Življenje z DMD je izjemno zahtevno tako za bolnike kot za njihove družine. Dostop do učinkovitega zdravljenja lahko bistveno izboljša njihovo kakovost življenja. Z našim poglobljenim poznavanjem regije in močno lokalno prisotnostjo bomo zagotovili nemoteno in pravočasno uvedbo givinostata v državah srednje in vzhodne Evrope, ko bo zdravilo odobreno. Prizadevamo si podpirati bolnike z DMD na vsakem koraku.

O Duchennovi mišični distrofiji

DMD je progresivna nevromišična motnja. Povzroča jo mutacija v genu DMD, ki vpliva na proizvodnjo proteina distrofina.1 Distrofin je ključen sestavni del distrofinsko povezanega proteinskega kompleksa (DAPC), ki podpira moč, stabilnost, delovanje in obnovo mišičnih celic. Pri DMD so mišična vlakna zelo občutljiva na poškodbe, kar vodi v kronično vnetje, oslabljeno regeneracijo mišic ter nadomeščanje mišičnega tkiva s fibroznim in maščobnim tkivom.2, 3-5 Bolezen predvsem prizadene dečke, simptomi pa se običajno pojavijo med drugim in petim letom starosti in se sčasoma poslabšajo, kar vpliva na sposobnost hoje. Na koncu so prizadete tudi srčne in dihalne mišice, kar sta glavna vzroka prezgodnje smrti.6 DMD je ena najhujših in najpogostejših oblik mišične distrofije v otroštvu, s svetovno pojavnostjo približno 1 na 5.050 dečkov.

O zdravilu givinostat

Givinostat je plod raziskav in razvoja podjetja Italfarmaco v sodelovanju s Telethonom in projektom Duchenne Parent Project (Italija). Givinostat je zaviralec histonske deacetilaze (HDAC), uporablja pa se peroralno. Aktivnost HDAC je pri DMD povečana in lahko vpliva na izražanje določenih genov ter bioloških procesov, ki so vključeni v obnovo mišic in vnetje.8, 9

O podjetju Italfarmaco

Podjetje Italfarmaco, ustanovljeno leta 1938 v Milanu v Italiji, je zasebno globalno farmacevtsko podjetje, ki je uspešno razvilo in pridobilo regulatorne odobritve za številne farmacevtske izdelke po vsem svetu. Skupina Italfarmaco posluje v več kot 60 državah prek svojih ali povezanih podjetij. Podjetje je vodilno na področju farmacevtskih raziskav, razvoja izdelkov, proizvodnje in komercializacije ter ima dokazane uspehe na številnih terapevtskih področjih, vključno z imuno-onkologijo, ginekologijo, nevrologijo, kardiovaskularnimi boleznimi in redkimi boleznimi. Njihov oddelek za redke bolezni pokriva Duchennovo mišično distrofijo, Beckerjevo mišično distrofijo, amiotrofično lateralno sklerozo in policitemijo vero.

O podjetju Medis

Medis je mednarodno podjetje za trženje inovativnih zdravil, sodobnih medicinskih pripomočkov ter izdelkov brez recepta. Deluje kot ekskluzivni partner globalnim farmacevtskim in biotehnološkim podjetjem in s svojim poglobljenim poznavanjem lokalnih posebnosti ter zdravstvenih sistemov v regiji pomaga partnerjem pri vstopu na izbrane trge. S tem izboljšuje dostop do sodobnih, učinkovitih in varnih oblik zdravljenj za bolnike v 19 evropskih državah. Medis je tudi ustanovni član World Orphan Drug Alliance (WODA), globalne mreže za celovito trženje zdravil za redke bolezni, ki pokriva 158 držav po vsem svetu.

Kontakti

Za Italfarmaco

Za Medis

Reference:

  1. Ryder S, Leadley RM, Armstrong N, et al. The burden, epidemiology, costs and treatment for Duchenne muscular dystrophy: an evidence review. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):79. https://doi:10.1186/s13023-017-0631-3
  2. Sandonà M, Cavioli G, Renzini A, et al. Histone Deacetylases: Molecular Mechanisms and Therapeutic Implications for Muscular Dystrophies. Int J Mol Sci. 2023;24(5):4306. doi.org/10.3390/ijms24054306.
  3. Consalvi S, Saccone V, Giordani L, Minetti G, Mozzetta C, Puri PL. Histone Deacetylase Inhibitors in the Treatment of Muscular Dystrophies: Epigenetic Drugs for Genetic Diseases. Mol Med. 2011;17(5):457–465. doi.org/10.2119/molmed.2011.00049.
  4. Bez Batti Angulski A, Hosny N, Cohen H, et al. Duchenne muscular dystrophy: disease mechanism and therapeutic strategies. Front Physiol. 2023;14:1183101. doi.org/10.3389/fphys.2023.1183101.
  5. Giuliani G, Rosina M, Reggio A. Signaling pathways regulating the fate of fibro/adipogenic progenitors (FAPs) in skeletal muscle regeneration and disease. FEBS J. 2022;289(21):6484–6517. doi.org/10.1111/febs.16080.
  6. Walter MC, Reilich P. Recent developments in Duchenne muscular dystrophy: facts and numbers. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2017;8(5):681–685. doi.org/10.1002/jcsm.12245.
  7. Crisafulli S, Sultana J, Fontana A, Salvo F, Messina S, Trifirò G. Global epidemiology of Duchenne muscular dystrophy: an updated systematic review and meta-analysis. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):141. doi.org/10.1186/s13023-020-01430-8.
  8. Comi G, Bertini E, Vita G, et al. S22.008: Development of the histone deacetylases inhibitor Givinostat in Duchenne Muscular Dystrophy. Poster. Neurology. 2018;90(15 (Supplement)).
  9. Licandro SA, Crippa L, Pomarico R, et al. The pan HDAC inhibitor Givinostat improves muscle function and histological parameters in two Duchenne muscular dystrophy murine models expressing different haplotypes of the LTBP4 gene. Skelet Muscle. 2021;11(1):19. doi.org/10.1186/s13395-021-00273-6.