Prof. Dr. Ruth Ladenstein – portret letošnje dobitnice posebne nagrade International Medis Awards

Pediatrinja prof. dr. Ruth Ladenstein z Inštituta Svete Ane za raziskave raka pri otrocih na Dunaju je bila na začetku novembra letos posebna gostja v Ljubljani. Ta mirna, a odločna in prodorna gospa vse svoje poklicno življenje aktivno posveča raziskovanju nevroblastoma. Pa ne le to, na evropski ravni poskuša doseči vse, kar je treba, da bi imeli vsi evropski otroci enake možnosti zdravljenja te hude bolezni. Pri tem je neizprosna.

V Ljubljano je sicer prišla kot dobitnica posebne nagrade International Medis Awards for Medical Research družbe Medis. Skupaj z mednarodno skupino sodelavcev je raziskala in dokazala varnost in učinkovitost imunoterapije dinutuksimab beta v zdravljenju prve linije pri bolnikih z nevroblastomom z visokim tveganjem. Prijavila se je s študijo s področja onkologije pri otrocih in mladostnikih, ki jo je opravljala v 12 državah, v 104 institucijah in s kar 422 bolniki, otroki in mladostniki z redkim rakom nevroblastomom. Objavljena je bila v Lancet Oncology s faktorjem vpliva IF 35,386, dr. Ladensteinova pa je bila prva avtorica. Gre za multicentrično, randomizirano klinično študijo faze III.

Raziskuje terapije in jih širi med vse, ki jih potrebujejo

Tiha, skromna je z največjim veseljem odgovarjala na vprašanja. Odločna v svoji misiji, to smo lahko opazili od daleč. Njeno pojavljanje je imelo v resnici precej drugačen cilj kot samo prevzem nagrade: dr. Ladensteinova želi doseči, da bodo vsi otroci v Evropi imeli enake možnosti in dostop do najboljšega zdravljenja nevroblastoma.

"Njeno delo na področju zdravljenja nevroblastoma bi bilo že samo po sebi dovolj. A je poleg tega še zelo aktivna v upravnem odboru evropskega strokovnega združenja za otroško onkologijo SIOPE, hkrati pa je tudi med nosilci projekta The European Reference Network on Paediatric Cancer (ERN PaedCan), katerega cilj je zagotoviti dostopnost do kakovostne obravnave za vse otroke v EU," je o ugledni pediatrinji onkologinji dejal prof. dr. Janez Jazbec, pediater hematoonkolog in predstojnik na KO za hematologijo in onkologijo Pediatrične klinike v Ljubljani.

Vztrajnost in potrpežljivost

Zgodba dr. Ladensteinove je zgodba o vztrajnosti in potrpežljivosti, nam je povedala pediatrinja Maja Česen Mazić s Pediatrične klinike v Ljubljani, ki prav tako pozna profesorico. Pred dvema letoma je Evropska agencija za zdravila (EMA) odobrila monoklonsko protitelo dinutuksimab beta za zdravljenje nevroblastomov pri otrocih. A razvoj tega zdravila je trajal mnogo dlje, dr. Ladensteinova pa je bila ves čas zraven. Pri produkciji molekule, v skupini, ki je šla skozi vse faze raziskovanja. Šele desetletje in več pozneje jim je končno uspelo in sklenili so partnerstvo za proizvodnjo zdravila.

Moramo spodbujati pediatrično onkološko zdravljenje

Zbrati čim več sredstev za zdravljenje redkih rakavih obolenj pri otrocih je bila nekako logična misija. "Morali smo spodbujati razvoj pediatrične onkologije. Več kot 80 odstotkov zdravil, ki jih uporabljamo v pediatrični onkologiji, je 'off-label'. Razvoj je usmerjen predvsem v odraslo krvno patologijo in le malo koristi imajo od tega otroci z rakom," je dejala. To je skupna velika evropska misija, najti zdravilo in ga razširiti do vseh otrok s to boleznijo, je dejala. V prihodnosti želijo izboljšati dostopnost zdravil, glede na podatke dolgoročnih ravni ozdravitve in preživetja pa je potreba po boljših, učinkovitih zdravilih za pediatrično uporabo po njenih besedah izjemno velika.

K sreči so otroški raki redki, vendar pa je znotraj njih okoli 60 različnih entitet, zato jih čaka še ogromno dela. "Samo s sodelovanjem in skupnih delom lahko kaj dosežemo. Eden izmed razlogov, da sem danes tukaj, je tudi širjenje evropske referenčne mreže pediatrične onkologije, ki si prizadeva poenotiti izide zdravljenja po vsej Evropi, doseči, da bi vsi ti otroci imeli enak dostop do kakovostnega zdravljenja," je povedala dr. Ladensteinova.

Žalostne razlike po Evropi

Nekatere države v Evropi imajo precej slabše izide pri zdravljenju, tudi do 20 odstotkov manj možnosti za preživetje. Primanjkuje jim tako virov za financiranje kot tudi strokovnih smernic za zdravljenje. "Trenutno poskušamo vpeljati protokol iz kliničnih študij, pridobiti rezultate in jih vpeljati v standardne smernice in protokole v državah, da poenotimo standarde zdravljenja in obravnave ter ponudimo pomoč pri vpeljevanju," je povedala.

Trenutno se po Evropi izvaja razis­kava pri nevroblastomu z visokim tveganjem in vanjo je vključenih 24 evropskih držav (in Izrael), v vseh 18 letih pa so vključili več kot 3.500 otrok. "Vse je v pripravljenosti za to, da se pelje takšna raziskava. V vseh državah iz regulatornih razlogov nimamo polnega pokritja in je težje vključiti otroke v raziskavo," je povedala.

Velike težave z viri za dostopnost zdravil

Na razlike med državami so bili pripravljeni, pravi, poznali so razmere v nekaterih državah. Z veliko državami so sodelovali že prej pri izobraževanju zdravnikov. Nekaj dejavnikov v državah, pravi, pa je povsem socio-­ekonomske narave, ki pa jih ne morejo obvladovati, saj imajo opraviti z viri, ki jih ima država na voljo za dostopnost do terapij. "Trenutno si izjemno prizadevamo, da dobijo najpomembnejša zdravila, najbolj inovativna. Treba je tudi širiti znanje ter razvijati standarde zdravljenja in nege. In seveda pridobivati interes politikov, da vlagajo v pediatrijo in ne ignorirajo potreb," je povedala.

Sodelovanje med strokovnjaki in industrijo je nujno, v Evropi imamo vse zakonodajne možnosti, da sodelujemo pri razvoju zdravil. Naši bolniki nas čakajo, da najdemo nove možnosti zdravljenja. Mislim, da je vredno. Kar sem se naučila iz te dolge zgodbe, ko nam je uspelo, je, da bi skozi vse to gotovo šla še enkrat. Ampak upam, da bomo v prihodnosti to lahko naredili s sodelovanjem v precej krajšem času, je dejala.

Avtorica članka: Lucija B. Petavs, odgovorna urednica časnika Medicina danes
Prispevek je bil objavljen v reviji Medicina danes, dne 29. novembra 2019, št. 15-16.